Ivacaftor in polvere sintetica CAS 873054-44-5 Vx-770

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L'introduzione di Ivacaftor:

Ivacaftor è un nuovo agente terapeutico che agisce sul canale del regolatore della conduttività transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) per alterare l' attività.È approvato per l' uso in pazienti di 6 anni e più con fibrosi cistica che presentano almeno 1 mutazione G551D nel gene CFTRÈ diverso da qualsiasi altro agente farmacologico attuale per la fibrosi cistica in quanto si rivolge specificamente al difetto genetico associato alla fibrosi cistica piuttosto che trattare la sintomatologia risultante.Agenti mucoattivi, antibiotici, beta-agonisti per inalazione,e altri farmaci antinfiammatori sono attualmente il pilastro principale del trattamento della fibrosi cistica, ma possono essere associati a diversi effetti collaterali oltre alla frequenza ingombrante di somministrazioneIl regime di dosaggio orale di Ivacaftor offre un' opzione di trattamento più conveniente.

L'applicazione e la funzione diIvacaftor:

il trattamento della fibrosi cistica (CF) in pazienti che hanno la mutazione G551D del regolatore transmembrane della CF (CFTR) e hanno almeno 6 anni.Ivacaftor (noto anche come VX-770) è un potenziatore della CFTR che aumenta la probabilità aperta di CFTR, aumentando così la secrezione di cloruro, in particolare nel 5% dei pazienti con CF con mutazione G551D/F508 gating/ processing.Ivacaftor è stato scoperto mediante ottimizzazione della chimica medicinale di un' impalcatura a piombo identificata attraverso lo screening ad alto rendimento di un 228In colture di cellule epiteliali bronchiali di un paziente con CF con F508del, ivacaftor ha aumentato la secrezione di cloruro (EC50=81 nM).La preparazione di ivacaftor avviene mediante una sintesi in più fasi di due intermedi., acido 4-oxo-1,4-diidrochinoline-3-carbossilico e 5-amino-di-tert-butylphenyl methyl carbonate, accoppiati utilizzando l'anidride di acido propanofosfonico (T3P) per produrre l'amide;La deprotezione dell' etano fenolico fornisce ivacaftor.
UtilizzazioniIvacaftor (VX-770, Kalydeco) è un potenziatore di CFTR che colpisce G551D-CFTR e F508del-CFTR con EC50 rispettivamente di 100 nM e 25 nM.

Utilizzazioni: Ivacaftor è usato nel trattamento della fibrosi cistica.

Il COA diIvacaftor: